依照一些自媒體的說法，這款由Bayer（拜耳）和Loxo Oncology共同研發(fā)的精準(zhǔn)抗癌藥，為全球“第一款與腫瘤類型無關(guān)的‘廣譜’抗癌藥”，可“針對17種腫瘤”，是“人類醫(yī)學(xué)史上的又一偉大創(chuàng)舉和傳奇”。

不過，記者28日從拜耳方面獲悉，網(wǎng)上信息不盡準(zhǔn)確。該公司給到記者的官方信息顯示，這塊名為拉羅替尼（Larotrectinib）的新藥確實已經(jīng)在美國時間11月27日以優(yōu)先審評的方式在美國FDA批準(zhǔn)上市。

但其適應(yīng)人群僅為攜帶NTRK基因融合（gene fusion）的成人和兒童，且屬于局部晚期或轉(zhuǎn)移性實體瘤患者，這些患者需要沒有產(chǎn)生已知的獲得性耐藥突變，是轉(zhuǎn)移性的或手術(shù)切除可能導(dǎo)致嚴(yán)重發(fā)病率，又沒有有效替代治療方案的。

那么劃重點了，如果患者想用這款抗癌神藥，就必須要進(jìn)行基因檢測。海南省腫瘤醫(yī)院病理科副主任許仙花表示，只要患者存在NTRK1、NTRK2、NTRK3基因融合，理論上都是合適的，且一定注意是NTRK基因與其他基因融合發(fā)生的突變。而檢查融合基因一般需要使用二代基因檢測技術(shù)，而我院擁有目前海南省唯一一臺二代測序儀，能對NTRK基因進(jìn)行檢測。

據(jù)拜耳方面介紹，NTRK基因融合是基因組改變，導(dǎo)致組成激活的嵌合TRK融合蛋白，其作為致癌驅(qū)動器，促進(jìn)細(xì)胞增殖和腫瘤細(xì)胞系的存活。羅拉替尼由拜耳和Loxo Oncology公司開發(fā)，是一種中樞神經(jīng)系統(tǒng)活性TRK抑制劑，設(shè)計用于抑制這些蛋白質(zhì)。

在作為批準(zhǔn)基礎(chǔ)的臨床試驗中，拉羅替尼在許多獨特的腫瘤類型中顯示出臨床益處，包括肺、甲狀腺、黑色素瘤、GIST、結(jié)腸、軟組織肉瘤、唾液腺和嬰兒纖維肉瘤。

具體到應(yīng)答率，在匯總研究結(jié)果中，獨立審查委員會的資料顯示，參與研究的22%的患者獲得完全緩解，53%的患者獲得部分緩解。

不過，在安全數(shù)據(jù)庫中，拜耳方面也坦誠，包括有NTRK基因融合和沒有NTRK基因融合的患者，報告在大于或等于10%的患者中的大多數(shù)不良事件(小稱AE)是1或2級。超過20%的患者的AE分級包括ALT（谷丙轉(zhuǎn)氨酶）升高（45%）、AST（谷草轉(zhuǎn)氨酶）升高（45%）、貧血（42%）、疲勞（37%）、惡心（29%）、頭暈（28%）、咳嗽（26%）、嘔吐（26%）、便秘（23%）和腹瀉（22%）。

另據(jù)拜耳方面透露，拉羅替尼目前尚只能在美國市場上可以買到口服膠囊以及成人和兒童的液體制劑。公司已于2018年8月向歐盟提交了一份市場授權(quán)申請，其它國家的其他申請也正在進(jìn)行中。