新藥專家團隊查看患者服藥情況
今年33歲的林先生，2019年11月份被確診為多發(fā)性骨髓瘤。此后一年多的時間里，他在當(dāng)?shù)卮筢t(yī)院，進行了CAR-T免疫細胞治療、骨髓移植、異基因造血干細胞移植等治療。林先生家人說：“目前國內(nèi)所有治療藥物、治療手段幾乎都用過了，治療不見起色，甚至病情日漸嚴重?！?/span>
今年2月初，林先生檢查發(fā)現(xiàn)腹部出現(xiàn)一個指頭大小的腫瘤。為控制腫瘤生長，林先生先后進行了免疫治療、化療等，由于病情嚴重，藥物絲毫不起作用，腫瘤快速瘋長，至4月初，已長到30幾公分。
林先生自己介紹，腹部的腫瘤堅硬如石，感覺肚子都要撐破了，喘氣、飲食都困難。由于肝、胃、肺、腎等腹部重要臟器受腫瘤侵犯、壓迫，林先生病情迅速惡化，如不能獲得新的治療機會，隨時都有生命危險。
恰在此時，全球首創(chuàng)的多發(fā)性骨髓瘤治療藥物塞利尼索，“特許引進”博鰲樂城國際醫(yī)療旅游先行區(qū)的消息，再次燃起林先生和家人的希望。他們第一時間與新藥服務(wù)團隊——海南省腫瘤醫(yī)院血液內(nèi)科專家姚紅霞教授等取得聯(lián)系。
姚紅霞教授開出國內(nèi)首張塞利尼索處方
姚紅霞教授介紹，塞利尼索是目前國際首款被美國FDA批準、更是全球唯一一款經(jīng)過臨床驗證的口服選擇性核輸出抑制劑（SINE），主要用于治療多發(fā)性骨髓瘤和彌漫大B 細胞淋巴瘤(DLBCL)。與市場上現(xiàn)有類似治療藥物相比，塞利尼索從腫瘤細胞“核”、即通過抑制腫瘤的“源頭”控制腫瘤細胞“作惡”，從而達到治療目的。其治療機制與現(xiàn)有其它類似治療藥物完全不同，具有治療安全性更高、副作用更小、抗耐藥性和治療效率更好等優(yōu)點。由于該藥為口服藥，患者治療更加方便。
姚紅霞教授介紹，該藥每周服用一次。林先生于4月12日，在海南省腫瘤醫(yī)院和博鰲超級醫(yī)院醫(yī)護的共同監(jiān)護下，第一次服用了塞利尼索。服藥第3天，原本堅硬的腫瘤便開始變軟，6天后右腹部腫塊逐漸緩解。第二周用藥后，原本鼓脹的肚子，變得扁平，腹部壓迫逐漸解除。
當(dāng)天在博鰲樂城舉行了該藥“特許引進”新聞發(fā)布會，姚紅霞教授現(xiàn)場向記者們展示了林先生接受塞利尼索治療前后的CT檢查結(jié)果。結(jié)果表明，林先生服用該藥僅15天，其腹部腫瘤明顯縮小，被壓迫的臟器空間逐漸恢復(fù)，身體各項功能指標穩(wěn)定好轉(zhuǎn)。
姚紅霞教授表示，多發(fā)性骨髓瘤是第二大血液惡性腫瘤，現(xiàn)有藥物和治療手段非常有限，且難以治愈，容易復(fù)發(fā)。目前在國內(nèi)，像林先生這樣接受過多種藥物治療后復(fù)發(fā)的多發(fā)性骨髓瘤患者，面臨無藥可醫(yī)的臨床困境。
依托樂城先行先試“國九條”特許政策，在海南成美藥業(yè)、德琪醫(yī)藥和博鰲樂城國際醫(yī)療旅游先行區(qū)管理局及相關(guān)職能部門共同推進下，國際腫瘤創(chuàng)新藥塞利尼索同步引進博鰲樂城，為國內(nèi)多發(fā)性骨髓瘤患者的治療，創(chuàng)造了更多選擇和治療希望。
患者林先生的姐姐林女士，說起弟弟的這次求醫(yī)經(jīng)歷，對國家特許引進政策和醫(yī)護人員的感激之情溢于言表。她說，就在她弟弟林先生的治療出現(xiàn)“無藥可救”，一家人陷于絕望之時，博鰲樂城特許引進的國際新藥塞利尼索，又讓他們看到了希望的曙光。目前治療的情況，出乎意料，遠比他們期望的要好?？粗艿苌眢w狀況日漸改善，對幾近放棄了的家屬來說，國際新藥能在樂城先行先試，這是一個福音，給了患者們更多的希望。同時，她對海南省腫瘤醫(yī)院和超級醫(yī)院醫(yī)護團隊無微不至的照護和“一切從患者利益出發(fā)”的服務(wù)精神，倍加贊賞。
姚紅霞教授介紹，林先生獲準“帶藥離園”后，新藥服務(wù)專家團隊會密切協(xié)同，通過視頻等，全程跟蹤指導(dǎo)用藥安全。
新藥塞利尼索
4月28日上午，海南成美藥業(yè)和德琪醫(yī)藥共同在博鰲樂城舉行了“多發(fā)性骨髓瘤國際新藥塞利尼索特許引進樂城暨首例用藥患者獲準‘帶藥離園’新聞發(fā)布會”，樂城醫(yī)療藥品監(jiān)督管理局韋茂國局長、博鰲超級醫(yī)院副院長陳開安、海南成美藥業(yè)總經(jīng)理姚莉君、海南省腫瘤醫(yī)院專家團隊、德琪醫(yī)藥相關(guān)部門領(lǐng)導(dǎo)出席活動并講話，人民日報、中央電視臺海南記者站、人民網(wǎng)、新華社、中新社、健康報及海南日報、海南電視臺、南海網(wǎng)等媒體記者共同見證了這一重要時刻。
制度集成創(chuàng)新，樂城先試先行。韋茂國局長介紹，急患者所急，截至今年4月，已有130多種國際創(chuàng)新藥，通過“特許引進”在博鰲樂城國際醫(yī)療旅游先行區(qū)內(nèi)率先使用，讓眾多國內(nèi)患者不出國門，就同步獲得國際新藥的治療。
超級醫(yī)院副院長陳開安表示，塞利尼索的引進是國內(nèi)廣大血液瘤患者的福音，而塞利尼索成功應(yīng)用于臨床并獲得離園使用許可，更是對樂城“先行先試”特許政策的又一次力證。
負責(zé)本次國際創(chuàng)新藥引進的海南成美藥業(yè)，是海南第一成美醫(yī)療產(chǎn)業(yè)集團旗下專業(yè)的藥品、醫(yī)療器械經(jīng)營企業(yè)和進出口貿(mào)易服務(wù)商，也是海南省腫瘤醫(yī)院、博鰲超級醫(yī)院等醫(yī)療機構(gòu)的供應(yīng)鏈主體。
成美藥業(yè)總經(jīng)理姚莉君女士介紹，作為博鰲樂城國際醫(yī)療旅游先行區(qū)管理局遴選的首批特許藥械采購服務(wù)商之一，成美藥業(yè)依托集團旗下醫(yī)療康復(fù)產(chǎn)業(yè)集群，與海南省腫瘤醫(yī)院、博鰲超級醫(yī)院攜手合作，積極開展臨床急需藥械進口工作，成為先行區(qū)特許政策的第一位踐行者。先后率先引進了PD-1、蘇金單抗、伊匹木單抗、瑞派替尼、普拉替尼、迪妥昔單抗等國際新藥，給更多疑難病、罕見病及腫瘤患者提供了更加精準、先進的治療方案，把黨和政府的惠民溫情，傳遞給國內(nèi)更多患者。
新聞發(fā)布會由海南省腫瘤醫(yī)院血液內(nèi)科主任田浴陽主持。血液內(nèi)科和超院醫(yī)護團隊出席了發(fā)布會。
新聞發(fā)布會現(xiàn)場
文圖/梁山 李弘毅